CAR-T 疗法

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利用兴奋,消除细胞和基因疗法中的混淆

21 世纪初,嵌合抗原受体 T 细胞疗法 (CAR-T) 的推出是细胞和基因疗法发展史上的一个关键转折点。从那以后,该领域出现了飞速的进步,市场规模呈指数级增长。2012 年,有 12 个 CAR-T 临床试验。到 2019 年,该数字飙升至 514。2017 年到 2020 年之间,有三款 CAR-T 产品实现了商业化,预计到 2024 年,该数字将达到两位数。

两种疗法效果不同

细胞和基因疗法都能治疗、预防和治愈遗传性和后天性疾病。细胞疗法用移植的人体细胞替代或修复受损的组织或细胞。由于人体由无数个细胞组成,因此其应用范围很广。

相比之下,基因疗法则是通过替换基因来帮助身体对抗或治疗疾病,抑制导致问题的基因或用正常的基因替换导致问题的基因。创造新基因后,使用载体将新基因直接注入体内或体外的细胞中。

目前,大多数疗法使用的产品来自血液样本。但随着对实体肿瘤和其他组织治疗的发展势头日益强劲,可能会出现更多不同需求的产品。

一条简单但富有挑战性的供应链

用于开发可能拯救生命的细胞和基因疗法的原材料,通常是患者自己的细胞。由训练有素的医疗专业人员收集细胞,并将这些细胞运到另一个设施进行治疗处理,然后将治疗细胞运回患者所在的医疗设施,以便注入。

但是,不同的医疗设施在基础设施、现有设备和技术方面存在差异。当温度敏感型细胞需要专门的温控包装来安全地运输到生物技术公司时,这就带来了挑战。设施中可能没有设备来冷藏或冷冻细胞,没有空间来储存体积庞大的温控包装,或没有适当的冷冻库来保护包装组件。员工对温控包装的熟悉程度和了解程度也可能带来温度偏离的风险。

一种同样简单的解决方案

Peli BioThermal 的一次性和可重复使用的 NanoCool™ 按钮式启动冷藏运输箱无需调节,其重量明显低于使用传统冷却剂(如冰块)的运输箱。只需按一下按钮,即可启动冷藏样品的冷却过程,将室温产品慢慢地冷却到 2-8 摄氏度。

这些系统使用蒸发、反应性冷却技术,对不同的环境温度作出反应和调整。这确保有效载荷在整个运输过程中不受外部温度波动的影响。

治疗细胞在运回患者所在的医疗设施的过程中,往往会使用气化液氮 (LN2) 进行冷冻。这需要特殊培训,并且成本高昂,因为使用 LN2 运输箱需要专门的培训。NanoCool DeepFreeze™ 干冰运输箱取代 LN2 运输箱后,能节省空间和运输成本。

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DeepFreeze 装载

从临床试验到商业化

从一对一疗法转向商业化的大批量生产疗法后,适应性、标准化的温度要求、包装和跟踪变得越来越重要。生物技术公司、冷链公司和其他利益相关者将需要共同努力,以规范产品要求,为依赖细胞疗法和基因治疗的患者实现效率最大化和益处最大化。